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Terapia gênica é tentativa de curar uma doença genética substituindo o DNA defeituoso que a causa. Inicialmente, os cientistas tentaram criar, do zero, um organismo capaz de invadir as células para realizar a substituição da sequência de DNA defeituoso por uma funcional. Mas recentemente, eles perceberam que podiam usar vírus, seres especializados em driblar nossas defesas. Assim, vírus modificados, com a habilidade de invadir o núcleo das células problemáticas e “reprogramá-las”, têm sido utilizados. Os vírus utilizados têm sua carga genética “maligna” retirada e substituída pelo DNA “curador”.
Na célula hospedeira, esse vírus modificado